IACS-010759 (IACS010759) 是一种线粒体氧化磷酸化 (OXPHOS) 的小分子抑制剂。

24-去甲熊去氧胆酸是 UDCA 的侧链缩短的 C23 同系物。它具有有效的抗炎、抗胆汁淤积和抗纤维化特性。它是熊去氧胆酸衍生物。在治疗 Mdr2 (Abcb4) 敲除小鼠的硬化性胆管炎方面，其优于熊去氧胆酸，24-去甲熊去氧胆酸显着改善肝脏检查和肝脏组织学，并显着降低羟脯氨酸含量以及浸润中性粒细胞和增殖肝细胞和胆管细胞的数量。

Eliglustat Hemitartrate 的 IC50 为 24 nM，是一种特异性、有效、口服活性的葡萄糖脑糖苷酶抑制剂。Eliglustat tartrate 显示出良好的效力，IC50 为 24 nM，并且对目标酶具有特异性。一种新型的葡萄糖神经酰胺合酶抑制剂 (Genz-112638) ）并评估其在戈谢病小鼠模型（D409V/null）中的活性。 Genz-112638 的生化表征显示出良好的效力（IC(50) 约为 24nM）和针对靶酶的特异性。